科技力量正在推动健康中国建设驶入“快车道”。 随着医疗政策的不断完善、医疗技术的不断进步、医疗水平的不断提高，人民群众的生命健康将得到更好的保障。

提高先进医疗设备的可及性

国内首个ECMO产品获批上市

从鲜为人知到广为人知，俗称“人工心肺”的体外膜肺氧合（ECMO）设备在COVID-19疫情期间屡屡出现，拯救危难中的人们。 数据显示，ECMO研发涉及许多重要技术和部件。 最重要的是膜肺和血泵，它们分别代替肺和心脏。 如何长期稳定地提供患者所需的循环流量和气体交换量，同时最大限度地减少体外循环系统对血液的损伤，是ECMO研发的难点之一。 它对生物相容性材料、系统完整性和制造工艺有非常高的要求。 。

1月4日，我国首台国产ECMO获批上市。 这距离工信部2020年初紧急启动“ECMO专项攻关任务”还不到三年时间。

中国科学院院士郑海荣在首台国产ECMO机发布会上表示，重大ECMO项目在关键技术和部件研发方面取得了创新成果。 其中，磁悬浮离心泵通过流体力学设计和叶轮工艺迭代，具有预充量小、抽血效率高、使用寿命长、对血细胞损伤小等技术优势。

另外，磁悬浮离心泵可以有效减少体外循环系统对血液的损害。 相关研究结果表明，与机械轴承离心泵相比，全磁悬浮离心泵对血细胞的损伤更小。 经过全国11家医院37名危重患者的抢救试验，国产ECMO的性能指标达到同类产品的先进水平。

截至目前，国家药监局已批准上市三款国产ECMO产品，其整体性能和指标基本达到国际同类产品水平。 其中，国产第二台ECMO惠生-I型研发团队包括中国航天科技集团公司第一医院、北京协和医院等单位的18个研究所。 高度集成、轻量化的“航天基因”，使得汇生-I型ECMO机重量不到7.5公斤，约为国外同类产品重量的三分之一，能更好地满足危重病人的急救和转运需求。 需要。 国产ECMO产品陆续获批销售，提高了我国先进生命支持设备的可及性。

统筹疫情防控和经济社会发展

我国对新型冠状病毒感染实施“乙类、乙类管控”

1月7日，国务院联防联控机制综合组印发《新型冠状病毒感染的肺炎疫情防控方案（第十版）》，“新型冠状病毒感染的肺炎”更名为“新型冠状病毒感染的肺炎”。 第十版防控方案继续强调个人防护，养成良好卫生习惯，加强疫苗接种，加强重点场所、重点人群、重点机构、农村地区疫情防控。

1月8日起，我国对新型冠状病毒感染的肺炎正式实施“乙类、乙类管控”。 工作重点从“预防感染”转向“保障健康、预防重症”，从控制风险区域和人员转向卫生服务和管理。 检测策略调整为“想测就测”，不再对所有员工进行核酸筛查。 新型冠状病毒感染者将不再采取隔离措施，实行分级分类治疗； 不再判定密切接触者，不再划定高低风险区域； 疫情期间可采取紧急防控措施。 实行“乙类、乙类管理”并不意味着放手，而是强调更加科学、精准、高效的疫情防控，更好地统筹疫情防控和经济社会发展。

正因如此，新冠病毒突变监测工作方案得到进一步完善。 有关部门在原有工作基础上，加强了对入境人员、患者、重点场所、重点人群的采样检测和测序比对工作。 一年来，监测部门密切监测我国新型冠状病毒疫情情况。 每当有新的突变毒株出现时，监测部门就能及时掌握其动态。

开辟阿尔茨海默病治疗的新前景

发现阿尔茨海默病风险基因受体

随着基因测序技术的发展，科学家发现APOE4是阿尔茨海默病（俗称阿尔茨海默病）的最大风险基因。 APOE蛋白是人类载脂蛋白之一，在人群中存在三种亚型：APOE2、APOE3和APOE4。 研究发现，APOE2基因携带者不易患阿尔茨海默病； 而APOE4基因携带者的风险加倍。

为什么蛋白质的不同异构体会影响一个人患阿尔茨海默病的可能性？ 2023年初，中国科学院院士施一公团队在《Cell Research》上发表的研究成果，首次报道了一种能特异性结合APOE4但几乎不结合APOE2的免疫检查点受体蛋白LilrB3。

研究表明，选择性蛋白 LilrB3 会针对特定群体进行选择，使某些人更容易患阿尔茨海默病，而另一些人则不易患这种疾病。 团队验证的结果显示，LilrB3与APOE4的结合能力较强，与APOE3的结合能力较弱，与APOE2几乎没有结合。 APOE4 和 LilrB3 结合的结果是小胶质细胞的“病理激活”。

先前的研究表明，小胶质细胞的病理激活会错误地消除神经元，导致突触被“剪断”。 如果我们能够阻止小胶质细胞的病理性激活，关闭“切断”突触的“开关”，我们就有希望从根源上治愈阿尔茨海默病。

该研究成果发表后，受到国内外多位专家的高度评价，并被Cell Research评选为“近三年热点文章”。 论文共同第一作者、西湖大学生命科学学院博士后周家耀表示，这一原创发现对于了解阿尔茨海默病发病机制、开展靶向药物设计具有重要意义。 APOE 和 LilrB 之间的相互作用可以促进小胶质细胞的过度激活，从而介导其对神经元的错误吞噬作用。 如果两者作为靶标相互作用，并且设计药物来阻碍它们的相互作用，则有可能减缓甚至治愈阿尔茨海默病。

1 型糖尿病的可能治愈方法

科学家开发新的胰岛移植策略

目前，全球估计有 5.37 亿糖尿病患者。 其中，中国患者有1.25亿人，患病率为11.9%。 常见的糖尿病类型包括1型糖尿病和2型糖尿病。 其中，1型糖尿病是由于胰岛功能受损引起的； 2型糖尿病是由于胰岛素分泌不足或胰岛素抵抗导致血糖水平升高而引起的。

目前，胰岛移植在医学上普遍用于治疗1型糖尿病。 但这种治疗方法存在供体短缺、移植物在宿主体内难以长期存活、移植后免疫抑制等问题亟待解决。

北京大学邓洪奎教授团队及其合作团队利用化学小分子将人类成体细胞重编程为多能干细胞，然后诱导人类多能干细胞分化为胰腺β细胞，然后移植到患者体内进行治疗1 型糖尿病。 该团队在《自然医学》和《自然代谢》上发表的两篇论文显示，在非人类灵长类动物中的研究证明，源自人类多能干细胞的胰岛细胞在治疗1型糖尿病方面是安全有效的。 业界认为，这种新疗法未来有可能治愈1型糖尿病。

多能干细胞是干细胞和再生医学的关键“种子细胞”。 他们解决了胰岛细胞供体来源的问题。 邓洪奎研究团队采用化学小分子诱导方法，建立了安全、简单、易调控、标准化的人类多能干细胞制备技术，使得“种子细胞”的制备变得简单、灵活、可逆调控。

邓洪奎表示，他们的科研目标是建立一种未来能够真正应用、效果更好的治疗1型糖尿病的新方法。 要完成1型糖尿病的治疗，需要三个关键步骤：一是“种子细胞”的制备，二是分化为胰岛细胞，三是将胰岛细胞供应给患者。

为了高效地将胰岛细胞移植到患者体内，邓洪奎团队与天津医科大学沉中阳教授、中国医学科学院彭晓忠教授共同开展研究，最终找到了合适的移植部位——腹直肌前鞘。 这将使移植手术更安全、更容易，降低出血和凝血的风险。 据了解，这种新溶液可使胰岛素标志物的分泌水平提高5倍以上。

促进帕金森病的早期诊断

开发帕金森病关键致病蛋白的示踪剂

目前，全球至少有1000万帕金森病患者，其中我国超过300万。 帕金森病早期的准确诊断和早期干预治疗，可以抓住治疗时机，缓解患者病情，延长患者生存期。 然而帕金森病患者早期症状隐匿，目前尚无特异性方法可以早期准确诊断帕金森病。

目前，脑成像扫描是辅助诊断帕金森病的有用工具。 α-突触核蛋白作为帕金森病、路易体痴呆、多系统萎缩等神经退行性疾病的关键致病蛋白，是帕金森病影像诊断中非常有价值的影像靶点。

中国科学院深圳先进技术研究院脑认知与脑疾病研究所叶克强团队通过五年对α-突触核蛋白结合配体的研究，筛选合成了一系列分子衍生物。 经过结构优化，他们得到了一种新的苯并噻唑乙烯基苯酚衍生物（F0502B）。 它不仅具有高靶点亲和力、高结合选择性、高血脑屏障通透性，而且能快速从正常脑组织和血液中清除。 相关成果于7月7日发表在国际期刊《Cell》上。

F0502B 是一种复杂的有机化合物，可以与帕金森病患者的 α-突触核蛋白良好结合。 用放射性F18元素标记这种化合物后，就像携带着一盏小灯去寻找“病原体”。 通过利用正电子发射断层扫描（PET）成像技术发现标记物锁定在α-突触核蛋白上，帕金森病患者可以在疾病早期得到准确诊断，进而开始早期治疗。

该论文的审稿人在审稿中表示，这一结果将引起生物界和医学界的广泛兴趣，并可能为突触核蛋白病或帕金森病的特异性诊断提供研究价值。

推动罕见病科学研究

《第二批罕见病目录》发布

9月20日，国家卫健委官网公布了科技部、工业和信息化部、国家食品药品监督管理局、国家总局联合制定的《第二批罕见病目录》中医药管理局、中央军委后勤保障部. 共纳入86种罕见病。 加上2018年5月国家卫健委等五部门联合制定的《第一批罕见病目录》，目前目录已涵盖207种罕见病。

目前我国有据可查的罕见病约有1400种，实际数量甚至更高。 此次纳入的罕见病目录共涉及血液病学、皮肤病学、风湿免疫学、儿科、神经病学、内分泌学等17个学科，两批罕见病目录共207种疾病，基本涵盖了较为常见的疾病我国罕见病。

为什么要发布罕见病目录？ 中国罕见病联盟执行理事长李林康表示，罕见病目录将增强医生对罕见病的认识。 后续诊疗指南和培训课程将进一步提升临床医生诊治罕见病的能力，有望推动罕见病科学研究和人才培养的发展，使更多罕见病能够早期发现和诊断，更好地治疗罕见病。保护罕见病患者的健康。

相关研究分析了《首批罕见病目录》发布五年来对我国罕见病药物可及性的影响。 文章显示，截至2022年12月31日，经我国国家药监局、美国食品药品监督管理局、欧洲药品管理局批准在我国上市的罕见病药物共有116个，涵盖53种罕见病。 。 其中，59个药品至少有一个剂型具有国内批准文号，覆盖36种罕见病； 64种药品至少有一种剂型纳入国家医保报销范围，覆盖28种罕见病。

目前，中国罕见病诊疗服务信息系统已登记罕见病病例约78万例。 提高罕见病的知名度和医疗政策的倾斜，不仅会刺激相关药物和治疗方案的研发，也将直接引导相关药企、医疗机构和医生更加关注罕见病。

扩大对人类免疫发育的了解

构建最全人体免疫细胞发育图谱

中国研究人员成功构建了覆盖组织范围最广、时间跨度最长、采样密度最高的人体免疫细胞发育图谱，并首次发现了一种新型免疫细胞——小胶质细胞样细胞。 相关研究成果于9月12日发表在国际期刊《Cell》上。

免疫细胞作为防止病毒、细菌等病原体入侵的“卫士”，是人体免疫系统中不可或缺的一部分。 阐明免疫细胞的类型、分化和功能状态对于认识免疫、揭示免疫相关疾病的发生、发展机制具有重要的科学和社会意义。

研究人员利用自建的单细胞转录组测序平台“解码”了30万个正在发育的免疫细胞。 未分化单细胞转录组测序避免了对细胞分类的“先入之见”，可以更好地发现未知的细胞群。

通过海量生物信息分析，研究人员确定了11种主要免疫细胞类型，并对每种主要免疫细胞类型进行了更详细的分类。 他们最终注释了56种免疫细胞亚型，其中包括15种巨噬细胞，并在图谱中准确描绘了它们的时空动态变化。

高精度筛选免疫细胞使研究人员能够获得许多颠覆性的最新见解。 他们在研究过程中发现了一组促血管生成的巨噬细胞，发现这些细胞不仅可以吞噬异物并维持体内稳态，而且还可以影响胚胎发育过程中人类神经嵴细胞的分化，有助于诱导血管生成。

另外，根据传统知识，小胶质细胞作为中枢神经系统中的主要巨噬细胞，只存在于大脑和脊髓中，不会出现在其他器官或组织中。 然而，这次研究人员观察到，在发育时期，有一个特殊的细胞亚群，其细胞形态、特征蛋白表达和转录组表达谱与小胶质细胞非常相似。 它们广泛分布于中枢神经系统以外的许多细胞中。 在组织中，研究人员将它们命名为“小胶质细胞样细胞”。 这一发现打破了小胶质细胞只存在于中枢神经系统中的固有认识。

中国科学院院士、厦门大学教授韩家怀评价说，这项研究拓展了人们对人体免疫发育，特别是巨噬细胞的多样性、分化和功能的认识。 这一成果有助于人们深入了解免疫系统的功能和调节机制，为疾病诊断、免疫治疗和新疗法的开发提供重要依据。

减轻患者用药负担

126种新药纳入国家医保目录

12月13日，国家医保局召开2023年国家医保药品目录调整情况新闻发布会，公布了国家医保药品目录最新情况。 据介绍，本次调整，国家医保目录新增药品126个，剔除药品1个。 目录外药品143个参加谈判或招标，其中谈判或招标成功121个药品，平均降价61.7%。 加上协议降价、医保报销等因素，预计未来两年可为患者减轻负担400亿元以上。

国家医保局建立了以新药为主体的医保药品目录准入机制，对创新药纳入目录给予了多项政策优惠，包括覆盖创新药全流程的创新药支持机制。申请、审核、计算、谈判。 例如，在价格谈判阶段，根据循证原则确定谈判底价，从安全性、有效性、创新性、公平性、对患者的临床获益等多个维度综合评判药品的价值。

复旦大学教授、2023年国家医保药品目录调整药物经济学专家组组长陈文表示，在审核测算过程中，专家组将药品创新性作为重要维度，提升创新药竞争优势的指标。 。 续展阶段，允许创新药申请降价重新谈判，根据专家计算，降价幅度可能会降低。

数据显示，通过建立适应新药准入的医保目录动态调整机制，五年内新上市药品占目录新药比例由2019年的32%提升至97.6%今年。

2023年，25个创新药参与医保目录谈判，其中23个最终进入医保目录。 新药从批准上市到进入目录的平均时间从五年多缩短到现在一年多。 80%的创新药上市后两年内可进入医保药品目录。 谈判让创新药的价格更加合理，让患者买得起，同时也帮助创新药增加销量和销售额。

针对罕见病患者买不起药的痛点，国家医保局在准入条件上连续三年取消罕见病药品审批年限。 同时，支持符合条件的罕见病药物在审评、计算等方面优先纳入。 医疗保险。

此次调整，15个目录外罕见病药品成功谈判或竞标，涵盖16个罕见病类别，填补了10个罕见病类别，特别是戈谢病、重症肌无力等尚无药品保护的空白。很多年了。 本次目录中纳入了已解决并引起社会高度关注疾病的治疗药物。

此外，治疗严重危害人们健康的肿瘤的药物也在不断更新。 该目录包含大量具有新机制、新靶点的药物，为癌症患者提供了新的可负担的治疗选择。 （记者张家兴）

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